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Cardine dell'attuale terapia
dell'emofilia A è il trattamento sostitutivo che si basa
sulla somministrazione endovenosa di concentrati di FVIII. Lo
sviluppo di anticorpi inibitori, che neutralizzano il FVIII
infuso, rappresenta, a tutt'oggi, la principale complicanza
della terapia dell'emofilia, rendendo in alcuni casi il trattamento
sostitutivo del tutto inefficace. I fattori predisponenti allo
sviluppo di inibitore possono essere correlati alla terapia
(per es. trasfusione di sangue) o al paziente (per es. età,
tipo di mutazione che causa l'emofilia, attivazione del sistema
immunitario).
| Gli scopi
di questo progetto sono |
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- chiarire i meccanismi alla base
della correlazione esistente tra il tipo di mutazione e
il rischio di sviluppare inibitore |
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- studiare il ruolo di geni coinvolti
nella risposta immunitaria quali l'MHC di classe I e II
nel rischio di sviluppo di inibitore |
| Ci aspettiamo
che i risultati di questo progetto aiutino a comprendere
i meccanismi molecolari alla base dello sviluppo di inibitore
e conseguentemente predire il rischio di sviluppo di inibitore
correlato alla terapia in un individuo con definiti difetti
molecolari. |
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